"희귀질환"에 대한 통합검색 결과
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이재명 "희귀질환·중증난치질환 '본인 부담제 상한가' 낮추겠다" 더불어민주당 이재명 대선 후보는 28일 페이스북에 올린 글에서 "지난해 우리나라의 희귀질환자는 37만 명, 중증 난치질환자는 75만명으로, 5년 사이 27.4%나 증가했다"며 "희귀 질환과 중증 난치질환 치료의 국가 보장을 강화할 것"이라고 공약했다. 이 후보는 "이들에게 병보다 견디기 힘든 것은 치료제가 없거나, 있어도 감당하기 어려울 만큼 비싸다는 점"이라며 "이들이 조기에 진단을 받고 제때 치료를 받을 수 있도록 더 넓고 두터운 보장으로 의료 안전망을 강화하겠다"고 말했다. 이 후보는 먼저 "현재 '본인 부담제 상한가'가 있어 일정 기준 이상의 연간 의료비의 경우 나중에 돌려준다고는 하지만 당장 내야 하는 목돈이 환자와 가족에게 부담이 된다"며 "희귀 질환과 중증 난치질환에 적용되는 건강보험 산정특례제도의 본인부담률을 현재 10%에서 점진적으로 낮춰 치료비 걱정을 덜겠다"고 강조했다. 또 "희귀 질환과 중증 난치질환 치료제에 대한 건강보험 적용을 확대할 것"이라고 약속했다. 이어 "최근 5년간 판매 부진, 채산성 악화 등으로 100여 개의 국가필수의약품 공급이 중단된 상황"이라며 "국가가 책임지고 필수의약품 공급을 지원하겠다. 희귀필수의약품센터를 통한 긴급 도입을 확대하고, 국내 생산 제약기업 지원도 추진할 것"이라고 밝혔다. 이 후보는 "국가의 제1 책무는 국민의 생명을 지키는 일이다. 희귀하다고 포기하지 않고, 난치라고 외면하지 않는 나라를 만들겠다"고 거듭 강조했다. 또 "정치는 거창한 구호가 아니라 일상의 작은 불편을 줄이는 것에서부터 시작해야 한다"며 지난 1년간 온라인 커뮤니티에서 화제가 된 생활 밀착형 이슈에 대한 대책인 '취향 저격 9대 공약'을 공개했다. 공약에는 전국 싱크홀 스마트 모니터링 체계 구축, 아파트 단지 입구 얌체·불법·보복 주차 등 제재 강화, 불법 유턴 처벌 실효성 확보, 헬스장·필라테스 '먹튀' 방지법 추진 등이 담겼다. 암표 방지를 위한 공연·스포츠 예매 시스템 공정성 강화, 임산부 친환경 농산물 꾸러미 사업의 국가 지원 재개, 결혼 준비 과정의 '스드메'(스튜디오 사진 촬영·드레스·신부 메이크업) 견적 투명화, 신규 게임 전담 조직의 사후관리 기능화도 함께 약속했다.
2025.05.28
일동제약그룹 아이디언스, 항암신약 ‘베나다파립’ 연구성과 국제학술지 게재일동제약그룹의 신약 개발 회사 아이디언스(대표 이원식)가 자사의 신약 후보물질 ‘베나다파립(Venadaparib)’과 관련한 임상 연구 성과가 암 분야의 국제 학술지인 ‘Cancer Medicine’ 최신호에 게재됐다고 5일 밝혔다. 베다다파립은 PARP(Poly ADP-ribose polymerase) 저해제 계열의 경구용 표적 치료 항암제로, 세포의 DNA 손상을 복구하는 데에 관여하는 효소인 PARP를 억제해 암세포를 선택적으로 사멸시키는 기전을 지닌다. 학술지에 실린 이번 논문에는 보건복지부 지정 국가항암신약개발사업단의 지원을 받아 서울아산병원 산부인과 김용만 교수와 종양내과 김성배 교수 연구팀이 공동 수행한 베나다파립 임상 1상 연구에 관한 내용이 반영됐다. 임상 시험은 유방암과 난소암 등의 고형암 환자 중 기존 화학 요법 항암 치료에 실패한 환자들을 주요 대상으로 시행하였으며, 1일 용량을 최저 2mg부터 최고 240mg까지 설정하고 베나다파립 투여 경과를 관찰했다. 임상 결과, 베나다파립은 폭넓은 약물 안전역을 나타냈으며, 저용량인 10mg 투여 시에도 충분한 PARP 억제능을 보였다. 또한 기존 요법 치료로 효과를 보지 못한 유방암 · 난소암 환자에게서 종양 감소 반응도 확인됐다. 이원식 아이디언스 대표는 “이번 연구를 통해 베나다파립의 우수한 안전성과 차별화된 약동학적 특성을 입증했다”며, “동일 계열의 기존 약물에 비해 독성으로 인한 부작용을 크게 개선하고, 다양한 암 종에 단일 요법은 물론, 병용 요법으로 활용이 가능한 치료제로 기대된다”고 강조했다. 아이디언스는 베나다파립에 대하여 2022년 미국 FDA로부터 위암 분야의 희귀 질환 치료제 지정(ODD)을 받았으며, 지난해 유방암 대상 임상 2a상을 완료하고 현재 한국과 미국에서 위암 대상 병용 요법 임상 2a상 시험을 진행 중이다.
2025.03.05
GC녹십자, WORLD 심포지엄서 희귀질환치료제 개발 동향 발표 GC녹십자(대표 허은철)가 3~7일 미국 샌디에고에서 진행된 ‘WORLD Symposium 2025’에서 리소좀축적질환(LSD, Lysosomal Storage Disorder) 관련 치료제 개발 동향을 발표했다고 10일 밝혔다. ‘WORLD Symposium 2025’은 리소좀 질환 관련 전문가들이 최신 지견을 공유하고 더 나은 치료법에 대해 연구하는 국제포럼이다. 이번 심포지엄에서 GC녹십자는 자사의 ‘GM1 강글리오시드증(이하 GM1)’의 경구용 샤페론 치료제 ‘GC2126A’의 비임상 결과와 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 ‘GC1130A’의 비임상 결과에 대한 포스터 발표를 진행하고 다양한 희귀질환 최신 연구 동향을 파악했다. ‘GM1’은 유전자 결함에 따른 체내 효소 부족으로 열성 유전되는 신경퇴행성 질환이다. 신생아 10만명 당 1명 꼴로 발생한다고 알려져 있으며, 대부분 6세 미만의 소아기에서 발병된다. 이 질환은 신경퇴행과 함께 발작, 근육 약화 등이 동반되며, 현재 시장에 출시된 치료제는 없다. GC녹십자는 이번 포스터 발표를 통해 ‘GM1’에 대한 경구용 샤페론 치료제 신규 후보물질을 질환동물 연구에서 뇌를 포함한 다양한 조직에서 β-galactosidase 활성이 용량 의존적으로 증가함을 확인하였고, 7일간 경구 투여 결과 뇌에서 70%이상의 GM1-gangliosidosis 축적 감소 효력이 보인다는 비임상결과를 공유했다. GC녹십자는 또한 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 ‘GC1130A’의 비임상 결과에 대한 포스터 발표를 이어갔다. 산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다. ‘GC1130A’는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용하여 노벨파마와 공동 개발하고 있는 바이오혁신신약(First-in-Class)으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다. 이 방식(ICV, Intracerebroventricular injection)은 당사의 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제’에 적용돼 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다. GC녹십자와 노벨파마는 GC1130A의 글로벌 임상을 위해 최근 미국, 한국, 일본에서 임상 1상 IND승인을 받고 다국가 임상을 진행중이다. GC녹십자 이번 포스터 발표를 통해 뇌실 내 직접 투여 (ICV)로 약물을 전달하는 것이 척추강내 직접 투여 (IT, intrathecal) 대비 뛰어난 약물 전달 효과가 있다는 비임상 결과를 공유했다. 신수경 GC녹십자 의학본부장 “리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험과 지식, 노하우를 바탕으로 다른 희귀질환으로 영역을 지속적으로 확장해, 희귀질환 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것”이라고 말했다.
2025.02.10
S-OIL 사진동호회, 14년째 재능기부 봉사활동 ‘그동안 챙기지 못한 가족의 소중한 기념사진을 촬영해 주셔서 감사합니다. 치료를 견디는 아이와 가족 모두에게 큰 선물이 되었습니다.’ 새해 서울 마포구 공덕동 S-OIL 본사 앞으로 고마운 마음을 담은 편지 한 통이 전달됐다. 선행의 주인공은 S-OIL(대표: 안와르 알 히즈아지) 사내 사진동호회 회원들로, 이들은 14년간 어린이 희귀질환인 담도폐쇄증 투병 가족들을 대상으로 사진촬영 재능기부 활동을 펼치고 있다. S-OIL 사진동호회는 2011년 8월부터 지난해 말까지 매월 스튜디오 사진촬영과 환아가족 캠프 동행 봉사활동을 통해 200여 환아 가족에게 뜻깊은 선물을 제공했다. 전국 각지에 살고 있는 환아 가족과 사진촬영 날짜, 장소, 촬영 컨셉트를 논의하고, 가족과 가장 가까운 스튜디오를 물색해서 가족별 맞춤형 촬영을 진행했다. 이들은 매년 담도폐쇄증 환우회에서 주최하는 캠프에도 참석해서 환아 가족들이 아름다운 추억을 남길 수 있도록 지속적으로 지원하고 있다. 지난해 4월에는 S-OIL 후원으로 담도폐쇄증 및 화상 어린이 가족 60여 명을 초청한 제주도 ‘햇살나눔캠프’ 3일 간 행사활동 전 과정을 촬영하여 참석한 가족들에게 뜻깊은 선물을 전달했다. S-OIL 사진동호회 회원들은 “담도폐쇄증은 치료 회복에 장기간의 시간이 필요하기 때문에 아이의 돌이나 가족 기념사진을 촬영하지 못하는 가정이 많아, 많은 분들이 촬영봉사 활동에 적극적으로 호응해 주신다”며, “환아 가족의 사랑과 결속, 아이들의 성장 기록과 추억을 담아 선물한다는 마음가짐으로 가족들을 만나고 있다”고 말했다. S-OIL 안와르 알 히즈아지 CEO는 ‘나눔(Sharing)’의 회사 핵심가치를 실천한 모범 사례로서 봉사활동을 펼친 사진동호회를 격려하고, “S-OIL은 다양한 나눔 활동을 전개하며 진정성에 기반한 ESG 경영활동을 전개하겠다.”고 밝혔다.
2025.02.10
GC녹십자, 헌터증후군 치료제 '헌터라제ICV' 희귀 의약품 지정 GC녹십자의 중증형 헌터증후군 치료제가 희귀 의약품으로 지정됐다. GC녹십자는 지난 5일 자사의 중증형 헌터증후군 치료제인 '헌터라제 ICV(intracerebroventricular)'가 희귀 의약품으로 지정됐다고 밝혔다. '헌터라제 ICV'는 머리에 삽입한 디바이스를 이용해 약물을 뇌실에 직접 투여함으로써 중추신경 증상을 개선한 전 세계 유일한 방식의 치료법이다. 환자의 뇌혈관 및 중추신경 세포까지 전달된 약물은 인지능력 상실 및 심신 운동 발달 지연 등 중추신경 손상에 기인한 증상까지 완화시켜 준다. '헌터라제 ICV'는 지난 2017년 러시아, 2020년 일본, 2021년 유럽에서 희귀 의약품으로 지정됐다. 특히 2021년에는 세계 최초로 일본에서 '헌터라제 ICV'의 품목 허가를 획득한 데 이어 지난해 11월 러시아에서 세계 두 번째로 품목 허가를 획득했다. '헌터라제 ICV'는 국내에서도 임상 1상이 진행 중이다. 이재우 GC녹십자 개발본부장은 "'헌터라제 ICV'가 국내에서도 희귀 의약품으로 지정된 만큼 중증형 헌터증후군 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있도록 노력하겠다"고 밝혔다. 헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상과 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환으로 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생하는 것으로 알려졌다.
2025.02.06
