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GC녹십자, WORLD 심포지엄서 희귀질환치료제 개발 동향 발표 GC녹십자(대표 허은철)가 3~7일 미국 샌디에고에서 진행된 ‘WORLD Symposium 2025’에서 리소좀축적질환(LSD, Lysosomal Storage Disorder) 관련 치료제 개발 동향을 발표했다고 10일 밝혔다. ‘WORLD Symposium 2025’은 리소좀 질환 관련 전문가들이 최신 지견을 공유하고 더 나은 치료법에 대해 연구하는 국제포럼이다. 이번 심포지엄에서 GC녹십자는 자사의 ‘GM1 강글리오시드증(이하 GM1)’의 경구용 샤페론 치료제 ‘GC2126A’의 비임상 결과와 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 ‘GC1130A’의 비임상 결과에 대한 포스터 발표를 진행하고 다양한 희귀질환 최신 연구 동향을 파악했다. ‘GM1’은 유전자 결함에 따른 체내 효소 부족으로 열성 유전되는 신경퇴행성 질환이다. 신생아 10만명 당 1명 꼴로 발생한다고 알려져 있으며, 대부분 6세 미만의 소아기에서 발병된다. 이 질환은 신경퇴행과 함께 발작, 근육 약화 등이 동반되며, 현재 시장에 출시된 치료제는 없다. GC녹십자는 이번 포스터 발표를 통해 ‘GM1’에 대한 경구용 샤페론 치료제 신규 후보물질을 질환동물 연구에서 뇌를 포함한 다양한 조직에서 β-galactosidase 활성이 용량 의존적으로 증가함을 확인하였고, 7일간 경구 투여 결과 뇌에서 70%이상의 GM1-gangliosidosis 축적 감소 효력이 보인다는 비임상결과를 공유했다. GC녹십자는 또한 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 ‘GC1130A’의 비임상 결과에 대한 포스터 발표를 이어갔다. 산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다. ‘GC1130A’는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용하여 노벨파마와 공동 개발하고 있는 바이오혁신신약(First-in-Class)으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다. 이 방식(ICV, Intracerebroventricular injection)은 당사의 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제’에 적용돼 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다. GC녹십자와 노벨파마는 GC1130A의 글로벌 임상을 위해 최근 미국, 한국, 일본에서 임상 1상 IND승인을 받고 다국가 임상을 진행중이다. GC녹십자 이번 포스터 발표를 통해 뇌실 내 직접 투여 (ICV)로 약물을 전달하는 것이 척추강내 직접 투여 (IT, intrathecal) 대비 뛰어난 약물 전달 효과가 있다는 비임상 결과를 공유했다. 신수경 GC녹십자 의학본부장 “리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험과 지식, 노하우를 바탕으로 다른 희귀질환으로 영역을 지속적으로 확장해, 희귀질환 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것”이라고 말했다. 
2025.02.10
GC녹십자, 헌터증후군 치료제 '헌터라제ICV' 희귀 의약품 지정 GC녹십자의 중증형 헌터증후군 치료제가 희귀 의약품으로 지정됐다. GC녹십자는 지난 5일 자사의 중증형 헌터증후군 치료제인 '헌터라제 ICV(intracerebroventricular)'가 희귀 의약품으로 지정됐다고 밝혔다. '헌터라제 ICV'는 머리에 삽입한 디바이스를 이용해 약물을 뇌실에 직접 투여함으로써 중추신경 증상을 개선한 전 세계 유일한 방식의 치료법이다. 환자의 뇌혈관 및 중추신경 세포까지 전달된 약물은 인지능력 상실 및 심신 운동 발달 지연 등 중추신경 손상에 기인한 증상까지 완화시켜 준다. '헌터라제 ICV'는 지난 2017년 러시아, 2020년 일본, 2021년 유럽에서 희귀 의약품으로 지정됐다. 특히 2021년에는 세계 최초로 일본에서 '헌터라제 ICV'의 품목 허가를 획득한 데 이어 지난해 11월 러시아에서 세계 두 번째로 품목 허가를 획득했다. '헌터라제 ICV'는 국내에서도 임상 1상이 진행 중이다. 이재우 GC녹십자 개발본부장은 "'헌터라제 ICV'가 국내에서도 희귀 의약품으로 지정된 만큼 중증형 헌터증후군 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있도록 노력하겠다"고 밝혔다. 헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상과 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환으로 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생하는 것으로 알려졌다.
2025.02.06
나도 몰랐던 일상생활 속 혈압 상승 이유... 의외의 요소는?혈압은 우리가 알지 못하는 다양한 요인들에 의해 영향을 받을 수 있다. 이 요인들을 잘 이해하고 일상생활에서 조절하려는 노력이 건강 관리에 큰 도움을 받을 수 있다. 특히 체내 변화와 환경적 요인에 주의를 기울이며 건강한 생활 방식을 유지하는 것이 중요하다. 미국 건강전문매체 웹엠디(WebMD) 자료를 바탕으로, 혈압을 높이는 의외의 요인들에 대해 알아본다. 호르몬 피임약 피임약, 주사제, 기타 호르몬 피임 기구는 혈관을 좁게 만들 수 있어 혈압 상승을 유발할 수 있다. 특히 35세 이상, 과체중, 흡연자의 경우 이러한 영향이 더 클 수 있다. 혈압을 주기적으로 확인하고, 저용량의 에스트로겐이 포함된 제품을 선택하면 혈압을 정상 범위로 유지하는 데 도움이 될 수 있다. 대화 말하는 행위도 혈압에 영향을 미친다. 대화 중에 혈압이 일시적으로 상승하며, 이는 나이와 상관없이 누구에게나 나타난다. 말하는 주제나 감정적인 내용이 혈압 상승에 더 큰 영향을 미치는 것으로 보인다. 대화가 끝난 후에도 이 효과는 몇 분간 지속될 수 있다. 항우울제 도파민, 노르에피네프린, 세로토닌과 같은 뇌 화학 물질에 영향을 주는 항우울제는 기분뿐만 아니라 혈압에도 변화를 줄 수 있다. 특히 베네팍신(효능), 모노아민 산화효소 억제제(MAOI), 삼환계 항우울제(TCA), 프로작(Prozac) 같은 약물은 혈압을 상승시킬 수 있다. 선택적 세로토닌 재흡수 억제제(SSRI)를 리튬 같은 다른 약물과 함께 복용할 경우 혈압에 영향을 미칠 가능성이 크다. 코막힘 약 코막힘 약에 포함된 성분인 슈도에페드린이나 페닐에프린은 혈관을 좁게 만들어 혈액이 좁은 통로를 통과하도록 한다. 이는 혈압 상승으로 이어질 수 있다. 또한, 이런 약물은 고혈압 치료제의 효과를 감소시킬 수 있다. 감기나 부비동 문제를 치료할 때는 안전한 대체 의약품을 전문가와 상담해 선택해야 한다.
2025.01.22
탄산수의 배신…다이어트 효과 미미·위장 민감하면 피해야탄산수의 다이어트 효과가 미미하다는 연구 결과가 나왔다. 일본 오사카 시조나와테시 테시카이 신경외과병원 다카하시 아키라 박사는 22일 의학 저널 BMJ 영양·예방·건강(BMJ Nutrition Prevention & Health)에서 탄산수를 마시는 과정과 혈액투석(Haemodialysis)을 비교한 결과 탄산수가 포도당 흡수와 신진대사를 촉진해 체중 감량에 도움이 될 수 있지만 그 효과는 매우 미미하다고 밝혔다. 탄산수는 '포만감'을 줌으로써 배고픔을 억제하고 소화 속도를 높이며 혈당 수치를 낮추는 데 도움이 되므로 많은 이들이 다이어트 효과를 기대하고 마신다. 다카하시 박사는 그러나 탄산수가 어떻게 혈당을 낮추는지, 이것이 체중 관리에 어떻게 기여할 수 있는지 등은 정확히 밝혀지지 않았으며 다량의 탄산수 섭취가 장기적으로 어떤 영향을 미치는지도 알려지지 않았다고 지적했다. 다카하시 박사는 탄산수를 마시는 과정과 신장 질환으로 인해 체내에서 혈액 여과가 안 될 때 투석 기기를 사용해 혈액 내 노폐물과 과도한 수분을 제거하는 혈액 투석을 비교 분석했다. 혈액 투석은 혈액을 알칼리성으로 바꾸며 주로 이산화탄소를 생성한다. 탄산수에 들어 있는 이산화탄소는 위벽을 통해 흡수돼 적혈구에서 중탄산염(HCO₃)으로 빠르게 전환되는데, 이런 알칼리화 과정은 적혈구의 주요 효소를 활성화해 포도당 흡수 및 사용 속도를 높인다고 연구진은 설명했다. 혈액 투석 중 혈액의 변화를 관찰한 결과 처음에는 투석액의 포도당 수치가 높지만, 혈액이 투석기를 통과할수록 혈당 수치가 떨어지는 것으로 나타났다. 포도당 수치는 투석기 통과 전 118.3mg/dL에서 통과 후 98.6mg/dL로 낮아졌다. 다카하시 박사는 이 결과에 대해 탄산수가 혈당 흡수와 사용 속도를 높여 간접적으로 체중 감량을 촉진할 수 있지만 4시간의 일반적인 혈액 투석 동안에 사용되는 포도당은 약 9.5ｇ에 불과하다고 강조했다. 또 "이런 미미한 포도당 감소 효과를 고려할 때 탄산수의 이산화탄소 효과는 단독으로 쓸 수 있는 체중 감량 요법은 아니다"라며 "균형 잡힌 식단과 규칙적인 신체 활동이 여전히 지속 가능하고 중요한 체중 관리 요소"라고 강조했다. 또 "탄산수는 특히 위장이 민감하거나 위장 질환이 있는 사람의 소화기관에 영향을 줄 수 있고, 복부 팽만감, 가스, 과민성 대장 증후군, 위·식도 역류 질환 증상 악화와 관련이 있을 수 있다"며 "탄산수의 신진대사 효과를 누리면서 불편함을 피하려면 적당히 마시는 것이 중요하다"고 덧붙였다. ◆ 출처 : BMJ Nutrition Prevention & Health, Akira Takahashi et al., 'Can carbonated water support weight loss?', https://nutrition.bmj.com/lookup/doi/10.1136/bmjnph-2024-001108
2025.01.22
