"유전자치료"에 대한 통합검색 결과
통합검색(2)
경제(1)
검색결과 총 2건
식약처, 바이오시밀러 허가기간 단축 추진 "빠른 출시 가능하도록" 식품의약품안전처가 바이오신약·시밀러 허가 기간을 240일로 단축하는 방안을 연내 추진한다. 이로써 세계에서 가장 빠른 출시가 가능하도록 허가 혁신을 꾀한다는 것이다. 식약처는 '바이오헬스 규제·인증 혁신으로 세계시장 진출 가속'이라는 2026년 업무계획을 구체화하기 위해 핵심 규제혁신 실행과제를 본격적으로 추진한다고 밝혔다. 먼저 바이오시밀러 신속 허가를 위해 심사인력을 확충하고, 허가 프로세스를 개편해 단계적으로 세계에서 가장 빠른(240일) 출시가 가능하도록 허가 혁신을 추진한다. 올해부터 바이오신약·시밀러 허가 기간을 종전 406일에서 295일로 단축하며 4분기에는 심사인력 확충 및 허가 프로세스 개편을 통해 240일로 추가로 줄일 계획이다. 식약처는 지난해 9월부터 운영 중인 '바이오시밀러 임상 개선 민관협의체'를 통해 미국, 유럽 등 주요 국가에서 논의가 진행되는 바이오시밀러 3상 임상시험 요건 완화와 관련한 사전검토 절차 안내서 및 평가 가이드라인도 마련한다. 새로운 유형의 바이오의약품에 대한 선제적 규제체계도 마련한다. 메신저 리보핵산(mRNA) 백신 품질시험이 주로 해외 시험기관에 의뢰되는 상황을 고려해 백신안전기술지원센터에 품질검사를 위한 장비, 인력 등 인프라 확충을 통해 국내 mRNA 차세대 백신의 신속한 개발과 제품화를 지원한다. 글로벌 항암제 시장의 새로운 패러다임을 선도하는 항체-약물접합체(ADC)의 글로벌 시장 선점을 위해 제품 특성을 고려한 ADC 제조에 특화된 시설 운영 기준도 마련한다. AI 모델 활용 유전자치료제에 대해 단계별 중장기 규제 로드맵을 마련하고, 이를 토대로 심사자료 상세 요건 등 관련 가이드라인 마련도 추진한다. 지난해 말 공포된 '바이오의약품 위탁개발생산(CDMO) 기업 등의 규제지원에 관한 특별법' 관련 하위법령 제정 등 후속 조치도 추진한다. 수출에 특화된 바이오의약품 제조소 시설 기준을 마련하고 CDMO 제조소에 대한 제조·품질관리(GMP) 적합 인증 기준 및 원료물질 인증 기준을 법적 근거를 토대로 체계적으로 제도화할 계획이다. 수출제조업 등록, GMP·원료물질 인증 등 신설 민원의 신청·접수를 위한 전산 시스템을 구축하고 제도의 안정적 시행을 뒷받침할 인력도 확보할 방침이다. 식약처 본부, 지방청 및 백신안전기술지원센터가 참여하는 'CDMO 규제지원 TF(가칭)'를 구성·운영해 제도 시행 전반에 대한 준비를 본격화할 예정이다. 식약처는 중동 시장 진출 확대를 목표로 한 첨단바이오의약품 분야 협력을 강화하기 위해 아랍에미리트 의약품청(EDE)과 한국 첨단바이오의약품 교육 실시 등 세부 협력 방안을 논의하고 아시아·태평양 규제기관 초청 실습 현장 GMP 교육을 통해 대만, 인도네시아 등 잠재적 원료혈장 수입 가능국을 대상으로 바이오의약품 품질관리 역량 강화를 지원한다.
2026.01.03
다운증후군 심장 기형의 비밀…핵심 유전자 ‘HMGN1’ 확인 다운증후군 환자에게 흔히 나타나는 선천성 심장 기형의 원인이 되는 핵심 유전자가 규명됐다. 미국 연구진은 21번 염색체에 존재하는 특정 유전자가 심장 발달 과정의 균형을 무너뜨린다는 사실을 밝혀내며, 향후 치료법 개발의 단서를 제시했다. 21번 염색체의 ‘세 번째 유전자’가 만든 불균형미국 샌프란시스코 캘리포니아대(UCSF) 글래드스톤 연구소의 디팍 스리다스타바 박사 연구팀은 과학저널 네이처(Nature) 에서 “염색질 구조 조절 단백질 유전자 HMGN1이 심장 발달에 관여하는 수백 개 분자의 균형을 무너뜨려 기형을 일으킨다”고 발표했다.연구팀은 21번 염색체가 정상 두 개(2n)가 아니라 세 개(3n)로 존재하는 다운증후군 생쥐 모델에서 HMGN1의 여분 사본을 제거하자 심장 결함이 사라졌다고 밝혔다. 스리다스타바 박사는 “이번 발견은 다운증후군 환자와 가족에게 의미 있는 진전으로, 심장 기형 예방 치료법 개발의 길을 열었다”고 말했다. 유전자 가위·AI 분석으로 ‘범인’ 특정다운증후군은 약 700명 중 1명꼴로 발생하며, 환자의 선천성 심장 질환 위험은 일반인의 40~50배에 달한다. 그러나 그동안 어떤 유전자가 심장 이상을 일으키는지 명확히 밝혀지지 않았다.연구진은 ‘모자이크 다운증후군’ 환자의 피부세포를 유도만능줄기세포(iPSC)로 전환해 심장세포로 분화시키고, 정상 세포와의 유전자 발현 차이를 분석했다. 이어 크리스퍼 유전자가위(CRISPR/Cas9)를 활용해 21번 염색체의 각 유전자 활성을 하나씩 조절하며 방대한 데이터를 생성했다.이 데이터를 인공지능(AI)에 학습시킨 결과, 예상 밖의 유전자인 HMGN1이 심장 발달을 방해하는 결정적 요인으로 드러났다. 해당 유전자가 과활성화되면 정상 세포조차 다운증후군 세포처럼 비정상적으로 변했다. 생쥐 실험서 ‘정상 회복’ 확인연구팀은 HMGN1 사본 수를 정상 수준(2n)으로 줄인 다운증후군 생쥐를 대상으로 추가 실험을 진행했다. 그 결과 심장 발달이 정상적으로 회복됐으며, 선천성 기형이 사라지는 것으로 나타났다.연구진은 HMGN1이 심장 결함을 유발하는 ‘필수 요인’임을 확인하면서도, DYRK1 등 다른 유전자와의 상호작용 가능성도 제시했다. 두 유전자가 결합할 경우 심장 기형이 발생하는지에 대한 추가 실험이 진행 중이다. 염색체 이상 질환 연구의 새 틀 제시이번 연구는 염색체 수 이상으로 발생하는 다양한 질환의 발병 메커니즘을 규명하는 데 새로운 접근법을 제공했다.스리다스타바 박사는 “HMGN1 활성을 조절하는 약물이나 유전자 기반 치료법이 개발된다면, 임신 중 산모에게 투여해 심장 기형을 예방하는 방식으로 발전할 수 있다”며 “염색체 이상 질환 치료의 패러다임을 바꿀 가능성이 있다”고 밝혔다. 출처: Nature, Deepak Srivastava et al., “Myocardial reprogramming by HMGN1 underlies heart defects in trisomy 21”, 2025.
2025.10.23
